新药研发一直是近期的热点趋势。近日，专注研发抗肿瘤药的28-7Therapeutics获得了6500万美元的A轮融资。创始投资机构MPMCapital和诺华创业基金共同领投。跟投方包括强生创新、Vertex风投、Longwood基金和Astellas风险管理公司。

据28-7Therapeutics透露，这笔融资将用于推进小分子的开发和发现，将肿瘤抑制基因microRNA（miRNA）Let-7的治疗水平提高，使之能治疗等级严重的肿瘤适应症。

该公司的研究重点，是用调节非编码RNA的手段来开发癌症疗法和其他疾病疗法。具体来说，是通过靶向非编码RNA，从而调节蛋白的表达，以调节致癌基因和其他重要蛋白的表达水平，达到治疗癌症的目的。

28-7Therapeutics的主要蛋白质靶点是Lin28。Lin28是一种降低Let-7水平的RMP，并已被证明是致癌基因，会促进细胞转化和肿瘤发生。目前该公司正在研发抑制Lin28活性的药物。

该公司的核心团队由哈佛医学院的四名教授组成，他们都是RNA生物学和肿瘤领域的知名科学家。其中，联合创始人GeorgeDaley博士是哈佛医学院院长。

这个创始团队多年来一直在合作，并对非编码RNA生物学做出了重大学术贡献。他们阐明了非编码RNA在疾病中的作用，并且为药物研发确定了新的RMP靶点。

28-7Therapeutics的独特之处，在于其发现了新的肿瘤调节途径——非编码RNA。常见的小分子创新药，多数是调控蛋白之间相互作用的，而非编码RNA这个切入口则比较新颖。

有趣的是，几天前也有一家药企进行了靶点创新，并因此获得了融资。这跟28-7Therapeutics有异曲同工之妙。这家药企是Fulcrum，该公司的靶点是调控基因表达的。这家公司刚刚由谷歌风投创始人、顶级药企赛诺菲共同投资，完成了8000万美元的B轮融资。

其实，国内已经有很多创新药企布局了小分子创新药的赛道。其中有不少企业已经获得了很高的市场认可。

例如，李嘉诚布局的上市公司和记黄埔医药；首个美股和港股同时上市的生物医药公司百济神州；估值一年翻8倍、几个月前刚完成10亿元C轮融资的亚盛医药。不过，这些公司的研发方向是调控蛋白之间相互作用，而非28-7Therapeutics主攻的调控基因表达。

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